Успех на поздней стадии испытаний создает условия для того, чтобы Disc повторно подала заявку на рассмотрение битопертина в FDA после того, как регулятор отклонил препарат в начале этого года. Disc планирует представить новые данные до конца года, что будет способствовать потенциальному одобрению и запуску препарата примерно в середине 2027 года.
Тогда FDA сослалось на отсутствие чёткой связи между снижением уровня протопорфирина у пациентов и их переносимостью солнечного света.
Битопертин разрабатывается для лечения эритропоэтической протопорфирии (ЭПП) — наследственного заболевания крови, при котором вещество под названием протопорфирин IX (ППIX) накапливается в крови и делает пациентов крайне чувствительными к солнечному свету, вызывая болезненные кожные реакции при воздействии.
Ключевые моменты статьи
- Битопертин улучшил переносимость солнечного света при ЭПП; +12,2 ч/мес пребывания на солнце без боли.
- Уровни ППIX ↓ 41,4% по сравнению с плацебо у 183 пациентов в возрасте ≥12 лет.
- Фототоксические реакции значительно снизились при приёме битопертина.
- Успех испытаний может способствовать повторной подаче заявки в FDA после предыдущего отказа.
- Текущее ведение пациентов с ЭПП по-прежнему сводится к избеганию солнечного света или использованию имплантата Scenesse.
«Мы считаем, что широта и согласованность основных результатов оставляют мало сомнений в возможности одобрения», — отметила аналитик Truist Даниэль Брилл.
В исследовании, в которое вошли 183 пациента в возрасте 12 лет и старше, у принимавших битопертин уровень ППIX был на 41,4% ниже по сравнению с плацебо. На шестом месяце лечения они также получили на 12,2 часа в месяц больше времени пребывания на солнце без боли.
Препарат также значительно снизил количество фототоксических реакций — болезненных кожных реакций, вызываемых светом.
«Эти результаты знаменуют собой значительный научный прогресс в области ЭПП… Я ожидаю, что эти результаты навсегда изменят фокус разработки препаратов в этой области», — заявил генеральный директор Джон Квисел в ходе телефонной конференции.
В настоящее время терапия пациентов с ЭПП в основном сводится к избеганию солнечного света или использованию имплантата Scenesse компании Clinuvel Pharmaceuticals.
Аналитики BMO оценивают пиковые продажи битопертина в 1,7 млрд долларов и ожидают раннего спроса со стороны пациентов, уже получающих терапию через программу расширенного доступа FDA.
